Мукополисахаридоз включен в утвержденный постановлением правительства от 26 апреля 2012 года «Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности» (Перечень-24). С 2018 года Минздрав будет централизованно закупать лекарства от разных типов этого заболевания за счет федерального бюджета и поставлять их в регионы.

Общие расходы на лекобеспечение граждан, страдающих заболеваниями из Перечня-24, за последние пять лет выросли в 7 раз — с 2,13 до 15,5 миллиардов рублей. А доля затрат регионов в общих расходах на закупки лекарств — с 5,9% до 25%. «В регистре появляются новые пациенты, а больные дети растут и им требуется большая дозировка препаратов. Регионы совокупно тратят на орфанные препараты пятую часть направленных на медпомощь средств. Это очень высокое бремя, и очевидно, что субъекты достигли своего потолка», — считает Красильникова.

Читайте также: Всероссийский онлайн каталог аптечных сетей теперь доступен и для iOS

«Редких больных во много раз больше, чем значится в регистре, который ведет Минздрав, — считает руководитель ассоциации пациентов со спинальной мышечной атрофией, директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. — Надо пересматривать и расширять перечни нозологий, по которым больные получают лечение. Ведь если заболевание не входит в такой перечень, единственный шанс получить лекарства — по жизненным показаниям. Однако это удается далеко не всегда». По словам Германенко, сегодня нет списка пациентов, на который можно опираться при расчете стоимости лечения. Как нет и четко описанных юридических оснований и критериев для составления этих списков, а также документа, на который можно опираясь при их пересмотре.

По словам Куцева, «Перечень-24» составлялся много лет назад, с тех пор число заболеваний, для которых разработано патогенетическое лечение, увеличилось. И сейчас специалисты МГНЦ рекомендует внести в этот перечень еще 18 пунктов — речь идет о тех болезнях, для которых есть зарегистрированные в России препараты. Проблема заключается еще и в том, что действующее законодательство никак не регулируется возможность изменения этого перечня. Но Минздрав обещал подготовить соответствующие дополнения в закон «Об основах охраны здоровья граждан в РФ» и выступить с этой инициативой. «Если существует препарат, который используется во всем мире, доказал свою эффективность и зарегистрирован в РФ, значит он должен входить в этот перечень, а пациенты должны его получать», — считает Куцев.

По материалам medportal.ru